Bebeğin doğuştan gelen hastalığı CRISPR ile tedavi edildi

Dünyanın İlk Kişiselleştirilmiş Gen Düzenleme Tedavisi Başarıyla Uygulandı

Doktorlar ve bilim insanlarından oluşan bir ekip, nadir görülen bir genetik hastalığı, dünyanın ilk kişiselleştirilmiş gen düzenleme tedavisi kullanarak başarıyla tedavi etmeyi başardı.

Bu dikkat çeken çalışma, The New England Journal of Medicine’de yayınlandı.

Tedavi edilen hasta, CPS1 enzimi eksikliği nedeniyle doğan KJ isimli bir bebekti. CPS1 eksikliği yani karbamoil fosfat sentetaz 1 eksikliği oldukça ender görülen bir metabolik bozukluktur. Bu ender durumun yüksek bir ölüm riski bulunmakta olup bebeklerin %50’si hayatlarının ilk haftasında yaşamını yitirmektedir. Sağ kalan bebekler ise ciddi nörolojik sorunlarla karşı karşıya kalmakta ve gelişimsel bozukluklar ile karaciğer nakli ihtimali gibi risklerle karşılaşmaktadırlar.

Ekip, bu bebeğe CRISPR tabanlı DNA düzenleme teknolojisini kullanarak kişiselleştirilmiş bir tedavi geliştirdi. Bu yöntem, günümüzde doğuştan gelen ve tedavi edilemeyen bazı genetik hastalıkların tedavisinde de uygulanabilir.

Related Posts

Kask değil, teknoloji harikası: Solunan havanın kalitesini bile arttırıyor

Yoğun egzoz dumanı, motosiklet kullanıcılarının şehir içinde karşılaştığı en büyük sorunlardan biri olmaya devam ediyor. Arabalarda klima sistemleri sayesinde sürücüler dış ortamdaki kirli havadan korunabiliyor, ancak motosikletliler için aynı konfor …

Samsung Galaxy S26 serisi hakkında ilk bilgiler ortaya çıkıyor

Samsung’un önümüzdeki yıl tanıtması beklenen Galaxy S26 serisiyle ilgili iddialar, hem donanım hem de tasarım açısından önemli değişiklikleri işaret ediyor. Seride “Plus” modelinin yerini “Edge” alabilir.

Şaka mı gerçek mi belli değil: “Bir uzay gemisi dünyaya saldıracak”

ABD’den üç araştırmacı, 3I/ATLAS adlı nesnenin, gizlenmiş bir uzaylı casusluk teknolojisi parçası olabileceğini öne sürüyor.

Uzmanlardan mayo rengi uyarısı: Bu renkleri almayın!

Yeni bir araştırma, çocuklar için seçilen mayo renginin su altında görünürlüğü etkilediğini ortaya koydu. İşte çocuğunuz için seçeceğiniz mayonun sahip olmaması gereken iki renk ve tercih etmeniz gereken renkler…

İkinci el otomobil satıcıları bayram etti

Sıfır otomobil fiyatları hızla yükselirken, ikinci el araç piyasasında şaşırtıcı bir hareketlilik yaşanıyor. Bayram tatilleriyle birleşen ekonomik belirsizlik, alıcıları doğrudan ikinci el piyasasına yönlendirdi. Artan talep, satıcıların yüzünü güldürürken, satış rakamları da son yılların en yüksek seviyelerine ulaştı.

Grok ve X, Fransa’da da başını belaya soktu

Fransa, X platformunu yabancı müdahaleye zemin hazırladığı iddiasıyla mercek altına aldı. Paris Savcılığı, soruşturmanın hem X adlı şirketi hem de kimliği açıklanmayan kişileri kapsadığını duyurdu. Savcı Laure Beccuau, incelemelerde iki olası suça …